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一众新药的密集推进，让ACH治疗的市场竞争日渐激烈。对于一个患者基数有限但需终身或长期干预的罕见病市场来说，每1厘米的年生长疗效差异，从注射到口服的跨越、从日用到周剂的改进，都将成为决定未来市场格局的关键因素。
Nature, Published online: 25 February 2026; doi:10.1038/d41586-026-00560-6